Ученые разрабатывают препарат от редкого генетического заболевания, нарушающего метаболизм

Дети, пострадавшие от редкого генетического заболевания, получили новую надежду на исцеление. Речь идет о болезни Ниманна-Пика, которая постепенно лишает детей способности говорить и ходить, а также вызывает ухудшение интеллектуальных способностей и потерю памяти. При данной болезни нарушается метаболизм, и в мозге, печени и селезенке детей начинает накапливаться холестерин, пока он не достигнет токсичных уровней. Заболевание передается детям, если оба родителя являются носителями соответствующего гена. Болезнь не имеет никакого лечения, и врачи могут лишь управлять симптомами недуга.

Но в настоящий момент американская фирма Vtesse разрабатывает препарат под экспериментальным названием VTS-270, который работает, предотвращая накопление холестерина в организме. Если дальнейшие испытания эффективности препарата окажутся успешными, он сможет стать доступным для детей с болезнью Ниманна-Пика уже в следующем году. Предварительные испытания показали, что прием препарата сроком от 12 до 18 месяцев может замедлить прогрессирование заболевания.

Последние новости